Mukowiscydoza do niedawna była domeną pediatrów. Zmiany epidemiologii mukowiscydozy, związane z wydłużającym się przeżyciem chorych, ale także z wprowadzeniem badania przesiewowego noworodków, sprawiły, że obecnie do każdego lekarza może trafić chory na mukowiscydozę. Z tego powodu znajomość problemów, jakie wiążą się z tą chorobą, wydaje się niezbędna dla lekarzy wielu specjalności, jak również studentów. Wiedza dotycząca mukowiscydozy rośnie bardzo szybko, przykładowo w roku 2011 w systemie PubMed odnotowano 1843 publikacje na ten temat.

Założeniem niniejszego opracowania było praktyczne przedstawienie zagadnień związanych z postępowaniem z chorymi na mukowiscydozę. Do powstania tej książki przyczyniły się osoby, które na co dzień zajmują się omawianymi problemami. Z konieczności oparliśmy się tylko na wybranych publikacjach, a ze względu na szybki postęp część prezentowanych informacji prawdopodobnie szybko straci aktualność (np. dotyczące leków). Z racji ograniczenia objętości niezbędny był wybór zagadnień do omówienia, a także ich zwięzłe, skrótowe przedstawienie. W związku z tym w książce nie znalazło się wiele ważnych tematów, jak np. opieka terminalna, szczegóły postępowania w niektórych powikłaniach, problemy związane z przechodzeniem pod opiekę internistyczną czy perspektywy terapii tej choroby. Świadomie pozostawiliśmy tradycyjne mianownictwo mutacji, uznając, że jest lepiej znane Czytelnikowi.

Leki stosowane w mukowiscydozie badane były początkowo u chorych dorosłych, później stopniowo wprowadzano je w młodszych grupach wiekowych. Ich stosowanie u młodszych chorych często nie jest poparte bezpośrednimi dowodami wynikającymi z badań klinicznych, lecz jest konsekwencją ekstrapolacji wyników osiągniętych w starszych grupach wiekowych lub postępu wiedzy medycznej. Z tego powodu dawkowanie wielu leków zalecanych w mukowiscydozie (zwłaszcza antybiotyków, w odniesieniu zarówno do wieku, jak i wysokości dawki) często wykracza poza charakterystykę produktu leczniczego, lecz oparte jest na aktualnej wiedzy medycznej.